FDA批準首個兒童早衰癥治療藥物

可阻止體內缺陷蛋白積聚 延長患者壽命

美國食品和藥物管理局(FDA)前不久批準了一種治療藥物，可使患有罕見遺傳病(哈金森—吉爾福德早衰綜合征)的兒童獲得更多的生命時間。

患有早衰癥的兒童通常在青少年時期因心力衰竭、心臟病發作或中風而死亡。大多數患有這種疾病的兒童會在15歲之前死亡。新批準的藥物佐金維(Zokinvy)是首個、也是唯一一個被FDA批準用于治療早衰及其相關綜合征的藥物。

研究人員將接受藥物治療的62名兒童的臨床試驗，與另一項未服用藥物的81名兒童的數據相比，佐金維在治療的前3年使患病兒童的平均壽命延長了約3個月，而接受佐金維治療長達11年的患病兒童，平均壽命延長了約2.5年。

對于早衰癥兒童，其遺傳基因密碼中的一個突變會損害他們的健康。這種突變會干擾負責制造蛋白質層粘連蛋白A的基因，該蛋白有助于將細胞核保持在一起。患有早衰癥的兒童最終會攝入更多的被稱為早衰素的有缺陷蛋白。這種蛋白質被卡在細胞膜上，不能被回收再利用，從而導致細胞過早衰老，并使血管和結締組織變硬。

每個人都會產生某種早衰素，隨著年齡的增長，身體也會產生更多的衰老素，但是早衰癥兒童會產生大量的衰老素。早衰癥兒童通常在出生時看起來很正常，但在其生命的頭兩年開始出現衰老的跡象。這些孩子一生中都會經歷脫發和體內脂肪減少、關節僵硬、心血管疾病和其他加速衰老的癥狀。

美國加州艾格爾(Eiger)生物制藥公司生產的佐金維可阻止部分早老蛋白的產生，從而降低這些蛋白在患病兒童細胞中的蓄積量。但是，作為膠囊的口服藥物并不能完全阻止產生早老蛋白，而且患者可接受的劑量受到該藥副作用的限制，這些副作用包括嘔吐、腹瀉和疲勞。(記者馮衛東)

關鍵詞： FDA 兒童早衰癥治療藥物