2月的最后一天是國際罕見病日。作為罕見病之一，多發性硬化是一種復發性、致殘性的中樞神經系統自身免疫性疾病。最新調查顯示，患者首次發病到就診的平均時間超過一年，從就診到確診的平均時間超過兩年。

這是在國際罕見病日前夕，中國罕見病聯盟、中國醫療保健國際交流促進會等聯合發布《中國多發性硬化患者健康洞察藍皮書暨2021版中國多發性硬化患者生存質量報告》中披露的內容。

“臨床上，仍有很多患者由于對疾病認識不足、經濟能力有限等原因，在緩解期中斷治療。”北京協和醫院神經科主任醫師徐雁介紹。此次調研顯示，大量患者在緩解期沒有進行治療，除復發住院患者外，定期隨診的患者不足一半，這都為疾病的復發與致殘埋下隱患。

診療的進一步規范，需要醫生和患者的共同努力。北京協和醫院神經病學系主任崔麗英認為，多發性硬化易復發。如果患者能夠早期診斷、早期治療，并在疾病的緩解期進行規范化的疾病修正治療，將降低致殘的發生率，給患者帶來更好的預后。

目前，已有兩款治療多發性硬化的創新藥被納入國家醫保目錄。盡管如此，疾病給患者帶來的負擔仍然較為沉重。調查顯示，在住院費用之外，有44.7%的患者每月平均花費的其他醫療費用超過9千元。

徐雁等專家呼吁，希望有更多企業參與罕見病的藥物研發，為罕見病患者提供更多選擇;進一步通過醫保談判等方式，提升藥品的可及性。(記者林苗苗)

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