每年年初舉行的JP摩根醫(yī)療健康大會(huì)，是全球醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)的風(fēng)向標(biāo)。近年來，參會(huì)的中國藥企數(shù)量明顯增多。越來越多的中國藥企通過參與全球性平臺(tái)了解和開拓海外市場(chǎng)。從本年度大會(huì)來看，中國創(chuàng)新藥探索國際化多年，近年來有所突破，漸成規(guī)模。

2019年11月，憑借兩項(xiàng)關(guān)鍵臨床研究的數(shù)據(jù)，百濟(jì)神州自主研發(fā)的BTK抑制劑——澤布替尼獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)在美國上市，中國原研新藥出海實(shí)現(xiàn)“零的突破”。在出海過程中，百濟(jì)神州并不“孤單”。恒瑞醫(yī)藥、信達(dá)生物等大型藥企以及天境生物、亙喜生物等新生力量，都開始布局海外市場(chǎng)。

創(chuàng)奇健康研究院執(zhí)行理事長(zhǎng)蔡江南認(rèn)為，中國藥企近年來加快海外市場(chǎng)布局，一方面是因?yàn)槠髽I(yè)實(shí)力顯著提升，另一方面也有不少被動(dòng)壓力。“國內(nèi)加快創(chuàng)新藥審評(píng)審批，港交所和創(chuàng)業(yè)板對(duì)未盈利的生物醫(yī)藥企業(yè)也提供了很強(qiáng)的政策支持，助力企業(yè)融資，受一系列政策推動(dòng)，國內(nèi)創(chuàng)新藥發(fā)展明顯提速。但同時(shí)，企業(yè)也面臨不小的市場(chǎng)壓力。創(chuàng)新藥的研發(fā)成本越來越高，醫(yī)療精準(zhǔn)化趨勢(shì)越發(fā)明顯，使得產(chǎn)品的單一適應(yīng)癥限制越來越細(xì)分，加上集采帶來的市場(chǎng)壓力，眾多藥企把目光投向海外市場(chǎng)，也是必然。”

與其他企業(yè)特別是大型跨國藥企進(jìn)行合作，是中國藥企常見的出海方式。他們或向其他藥企授權(quán)創(chuàng)新藥臨床開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益，或共同開發(fā)新藥。跨國藥企往往會(huì)基于多方面因素選擇合作對(duì)象。首先，通常要求合作產(chǎn)品在安全性和療效方面的數(shù)據(jù)都非常亮眼。其次，產(chǎn)品要有巨大的商業(yè)化潛力。

盡管跨國藥企的標(biāo)準(zhǔn)通常較為嚴(yán)苛，但是，中國創(chuàng)新藥近年來還是實(shí)現(xiàn)了不少引人矚目的全球合作。2021年1月，百濟(jì)神州與諾華就其自主研發(fā)的PD-1抗體藥物替雷利珠單抗在多個(gè)國家的開發(fā)、生產(chǎn)與商業(yè)化達(dá)成合作與授權(quán)協(xié)議，總交易金額超過22億美元。2021年8月，榮昌生物與西雅圖基因就ADC新藥維迪西妥單抗部分海外市場(chǎng)的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益達(dá)成合作，作價(jià)達(dá)26億美元。不斷攀升的合作金額，說明了這些藥企在全球市場(chǎng)中不斷提升的價(jià)值。

不過，出海也并非易事。在業(yè)內(nèi)人士看來，在知識(shí)產(chǎn)權(quán)布局、海外臨床執(zhí)行力、海外商業(yè)化布局能力以及全球業(yè)務(wù)拓展等方面，中國藥企還需要進(jìn)一步加強(qiáng)。尤其是本土化能力，在強(qiáng)監(jiān)管環(huán)境的醫(yī)藥市場(chǎng)中至關(guān)重要。

走在出海前列的百濟(jì)神州對(duì)此認(rèn)識(shí)深刻。截至目前，百濟(jì)神州在美國、歐洲和亞太都建立了由當(dāng)?shù)厝私M成的商業(yè)化團(tuán)隊(duì)。公司的商業(yè)化產(chǎn)品已經(jīng)覆蓋了巴西、以色列、韓國、俄羅斯、澳大利亞等40多個(gè)國家和地區(qū)，成為有力支撐。

藥企出海的另一重大挑戰(zhàn)是建立獨(dú)立自主內(nèi)部臨床開發(fā)能力，尤其是全球臨床III期試驗(yàn)?zāi)芰ΑＭǔＧ闆r下，在海外做I期臨床試驗(yàn)難度相對(duì)較小，許多公司通過CRO(醫(yī)藥研發(fā)合同外包服務(wù)機(jī)構(gòu))就能滿足。但到了III期臨床試驗(yàn)，需要和不同國家的藥監(jiān)部門緊密溝通，小到發(fā)藥、送藥的方式，大到臨床試驗(yàn)方案的設(shè)計(jì)，都對(duì)企業(yè)提出了很高要求。

此外，海外市場(chǎng)開拓難度大、投入高，對(duì)企業(yè)的資源利用效率也是不小的考驗(yàn)。亙喜生物有關(guān)負(fù)責(zé)人表示，公司發(fā)展的差距往往可以歸因于當(dāng)初的立項(xiàng)決策和后續(xù)的推進(jìn)執(zhí)行。基于此，亙喜生物專注于平臺(tái)創(chuàng)新，注重從源頭布局知識(shí)產(chǎn)權(quán)，更加系統(tǒng)化地研發(fā)，并選擇成熟靶點(diǎn)，根據(jù)免疫細(xì)胞藥物的免疫性特點(diǎn)，精選驗(yàn)證同類最佳產(chǎn)品，進(jìn)入高投入的全球新藥臨床試驗(yàn)。

百濟(jì)神州高級(jí)副總裁、全球研發(fā)負(fù)責(zé)人汪來告訴記者，2017年開始，百濟(jì)神州的臨床前研究向First-in-class(同類首創(chuàng)新藥)重點(diǎn)發(fā)力。在此之前，百濟(jì)神州也會(huì)關(guān)注臨床上有數(shù)據(jù)或已經(jīng)進(jìn)入臨床的靶點(diǎn)，特別是在臨床上已經(jīng)有概念驗(yàn)證、具備成為best-in-class(同類最優(yōu))潛力的靶點(diǎn)藥物。

除了企業(yè)的自主探索之外，中國正在規(guī)則制度上加快與國際接軌，給企業(yè)出海帶來更多助力。2017年，中國加入ICH(國際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì))，顯著推動(dòng)了國內(nèi)藥企以國際標(biāo)準(zhǔn)提升產(chǎn)品質(zhì)量。

一些藥企對(duì)出海方向也有著更多思考。“走向發(fā)達(dá)國家和地區(qū)是對(duì)能力的證明，但發(fā)展中國家更加缺醫(yī)少藥，這恰恰是創(chuàng)新藥企能夠給這些國家和人民帶來巨大利益的著力點(diǎn)。”百濟(jì)神州全球總裁兼首席運(yùn)營(yíng)官吳曉濱說。(經(jīng)濟(jì)日?qǐng)?bào)記者 袁 勇)

關(guān)鍵詞： 中國創(chuàng)新 臨床試驗(yàn)